Anvisa e Roche anunciam cancelamento do registro condicional do Elevidys
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária e a empresa Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), atendendo solicitação da farmacêutica, informação publicada no Diário Oficial da União.
A medida foi motivada pelo entendimento de que os dados fornecidos pela fabricante até o momento não satisfazem as exigências regulatórias necessárias para a manutenção da autorização temporária de uso e comercialização.
A Anvisa esclareceu que o cancelamento não altera as obrigações da empresa quanto ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e em programas existentes, incluindo as crianças brasileiras que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Contexto clínico e regulatório
O medicamento era indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, doença genética rara que provoca perda progressiva de massa muscular e fraqueza por deficiência na produção de distrofina, proteína essencial ao funcionamento dos músculos.
O registro condicional foi concedido em dezembro de 2024 de forma excepcional, com a exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança no uso clínico.
No Brasil, a autorização abrangia pacientes deambuladores com Distrofia Muscular de Duchenne, ou seja, crianças entre 4 e 7 anos que mantinham capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, desde que atendessem critérios clínicos e laboratoriais específicos vigentes à época.
Em julho de 2025 a comercialização do produto foi suspensa por meio da Resolução RE 2.813/2025, enquanto a agência aguardava novos estudos e respostas da fabricante para avaliar os benefícios e riscos, em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Durante uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, realizada em junho, foram relatados avisos graves de segurança relacionados ao medicamento.
Após a suspensão, a Anvisa enviou várias exigências formais à Roche, entre elas a apresentação de dados consolidados de segurança com foco em insuficiência hepática aguda. A agência informou que, nesse período, a empresa encaminhou informações complementares e manteve interlocução contínua no âmbito das obrigações regulatórias associadas ao registro condicional.
Em nota, a Roche declarou que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias.
As duas partes reafirmaram compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no caso de terapias avançadas destinadas ao tratamento de doenças graves e raras.
Paralelamente, na última quinta-feira (13) a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, o Duvyzat (givinostate), cujos estudos clínicos demonstraram capacidade de retardar a progressão da doença.
