A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou o registro de QFITLIA (fitusirana sódica), medicamento indicado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação, a partir dos 12 anos de idade. O produto, da Sanofi Medley, recebeu prioridade na análise por tratar-se de terapia voltada a doença rara e será administrado por via subcutânea em esquema de dose a cada dois meses.

Dados do Perfil de Coagulopatias, publicado pelo Ministério da Saúde em 2024, relatam que o Brasil tem 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia, sendo 11.863 com hemofilia A e 2.339 com hemofilia B, segundo o documento.

A agência federal assinalou a diversidade de quadros clínicos e a importância do diagnóstico precoce antes de apresentar os pontos principais sobre complicações da doença. “O maior desafio clínico reside nas articulações e músculos, locais onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser comprometido. O diagnóstico precoce e o monitoramento constante são fundamentais para evitar danos crônicos e garantir a qualidade de vida dos pacientes” explica a Anvisa. A avaliação da agência foi usada para justificar a análise prioritária do registro.

Em comparação com protocolos atuais, que exigem infusões endovenosas três a quatro vezes por semana, a fitusirana sódica propõe uma mudança no intervalo de administração. A previsão de uma dose a cada dois meses deve reduzir a rotina de aplicações frequentes e os desafios logísticos enfrentados por centros de tratamento de hemofilia.

Para a presidente da Federação Brasileira de Hemofilia, Tania Maria Onzi Pietrobelli, a expectativa em torno da nova opção terapêutica vem de suas características práticas e de duração, conforme contextualizou ao tratar da recepção da comunidade. “Como a hemofilia é uma condição crônica, isso limita a qualidade de vida dos pacientes e familiares. Com essa nova tecnologia as pessoas poderão viver sem focar na doença, tendo o direito de viver plenamente” ressaltou a presidente da FBH. Tânia Maria afirmou ainda que a alternativa subcutânea e de longa ação tende a trazer mais conforto às rotinas de tratamento.

A dirigente acrescentou avaliação sobre o impacto no funcionamento dos serviços de saúde antes de citar efeitos esperados na logística e no atendimento. “permitindo assim um tratamento e atendimento personalizado” ela observou. A federação prevê que a mudança diminua a sobrecarga em centros especializados e melhore o fluxo de pacientes.

A presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, Mariana Battazza, apontou preocupação com adesão aos regimes de reposição e trouxe evidência de pesquisa para fundamentar a observação. “Atualmente, o que percebemos em nossa pesquisa Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil é que o desfecho dos tratamentos com fator de coagulação são piores do que o imaginado porque as barreiras de adesão ao tratamento são muito grandes” Mariana Battazza destacou a necessidade de opções que facilitem a continuidade terapêutica. Segundo ela, melhores taxas de adesão tendem a refletir em resultados clínicos superiores.

A aprovação do registro fica a cargo de importadores e fabricantes e abre caminho para inclusão do medicamento nas estratégias de prevenção e redução de sangramentos. Devido à ligação da condição ao cromossomo X, a hemofilia manifesta-se quase exclusivamente em homens, e a nova alternativa terapêutica é vista como mais uma ferramenta para o manejo dessa condição crônica no país.